# Intervalles de confiance, tests d'hypothèse et valeur p

Santé publique & épidémiologie · Bachelor 2

> Inférence statistique en santé: IC à 95 %, valeur p, erreurs de type I et II, puissance.

## Introduction

L'inférence statistique permet de passer d'un échantillon à une population. Une estimation ponctuelle, comme une moyenne ou un risque relatif, est toujours entachée d'une incertitude aléatoire que l'erreur standard quantifie. L'intervalle de confiance à 95 % fournit une plage de valeurs compatibles avec les données: si l'on répétait l'étude un grand nombre de fois, 95 % des intervalles ainsi construits contiendraient la vraie valeur.

Le test d'hypothèse confronte les données à une hypothèse nulle, généralement l'absence d'effet. La valeur p est la probabilité d'observer un résultat au moins aussi extrême que celui obtenu si l'hypothèse nulle était vraie. Elle n'est ni la probabilité que l'hypothèse nulle soit vraie, ni la probabilité que le résultat soit dû au hasard, ni une mesure de la taille de l'effet. L'erreur de type I consiste à rejeter à tort l'hypothèse nulle (probabilité alpha, fixée souvent à 5 %); l'erreur de type II à ne pas la rejeter alors qu'un effet existe (probabilité bêta), la puissance valant 1 − bêta.

En pratique, un résultat statistiquement significatif n'est pas forcément cliniquement pertinent, et un résultat non significatif n'est pas la preuve d'une absence d'effet, surtout si l'étude manquait de puissance. Les intervalles de confiance sont donc préférables aux seuls seuils de signification, et les comparaisons multiples exigent des corrections.

## Objectifs d'apprentissage

- Interpréter correctement un intervalle de confiance à 95 %
- Énoncer la définition exacte d'une valeur p et en éviter les mésusages
- Distinguer erreurs de type I et II et relier la puissance à la taille d'échantillon
- Différencier signification statistique et pertinence clinique
- Expliquer le risque lié aux comparaisons multiples et les corrections possibles

## Concepts clés

- **Erreur standard et intervalle de confiance** : L'erreur standard mesure la variabilité d'une estimation d'un échantillon à l'autre; elle diminue avec la racine carrée de la taille d'échantillon. Un IC à 95 % vaut approximativement l'estimation ± 1,96 erreur standard. Il renseigne à la fois sur la précision et sur la taille de l'effet.
- **Hypothèse nulle et valeur p** : Le test part d'une hypothèse nulle d'absence d'effet. La valeur p est la probabilité, sous cette hypothèse, d'observer des données au moins aussi extrêmes que celles obtenues. Une valeur p faible rend les données peu compatibles avec l'hypothèse nulle, sans prouver l'hypothèse alternative.
- **Erreurs de type I et II, puissance** : Le risque alpha est la probabilité de rejeter à tort l'hypothèse nulle; le risque bêta est celle de manquer un effet réel. La puissance (1 − bêta) augmente avec la taille d'échantillon, la taille de l'effet et le seuil alpha, et diminue avec la variabilité.
- **Signification statistique et pertinence clinique** : Avec un très grand échantillon, une différence minime et sans importance clinique peut être significative; avec un petit échantillon, une différence importante peut ne pas l'être. On juge la pertinence en comparant l'IC à la différence minimale cliniquement importante.
- **Comparaisons multiples** : Chaque test supplémentaire ajoute un risque de faux positif: avec 20 tests indépendants à 5 %, on attend environ un résultat significatif par hasard. Les corrections de Bonferroni ou le contrôle du taux de fausses découvertes, ainsi qu'un plan d'analyse prédéfini, limitent ce risque.

## Conclusion

L'intervalle de confiance et la valeur p répondent à des questions complémentaires: l'un quantifie l'incertitude sur la taille de l'effet, l'autre mesure la compatibilité des données avec l'absence d'effet. En santé publique, l'IC est généralement plus informatif, car il permet de juger la pertinence clinique.

Savoir ce que la valeur p n'est pas protège des erreurs d'interprétation les plus courantes dans la littérature médicale. La puissance, la taille d'échantillon et le contrôle des comparaisons multiples sont à anticiper dès le protocole, bien avant l'analyse.

## Cartes

### Que signifie un intervalle de confiance à 95 % ?

Si l'on répétait l'étude de nombreuses fois, environ 95 % des intervalles ainsi calculés contiendraient la vraie valeur du paramètre.

### Comment obtient-on approximativement un IC à 95 % ?

Estimation ± 1,96 × erreur standard, lorsque la distribution de l'estimateur est approximativement normale.

### Comment l'erreur standard varie-t-elle avec la taille d'échantillon ?

Elle diminue proportionnellement à l'inverse de la racine carrée de n: pour la diviser par deux, il faut quadrupler l'échantillon.

### Que signifie un IC à 95 % d'un rapport de risques qui inclut 1 ?

Les données sont compatibles avec l'absence d'effet au seuil de 5 %: le résultat n'est pas statistiquement significatif.

### Quelle est la définition d'une valeur p ?

La probabilité d'observer un résultat au moins aussi extrême que celui obtenu, si l'hypothèse nulle est vraie.

### La valeur p est-elle la probabilité que l'hypothèse nulle soit vraie ?

Non: elle est calculée en supposant l'hypothèse nulle vraie; elle ne donne pas la probabilité de cette hypothèse.

### Une valeur p de 0,03 prouve-t-elle un effet important ?

Non: elle ne mesure pas la taille de l'effet; un effet minime peut donner un p faible avec un grand échantillon.

### Qu'est-ce que l'erreur de type I ?

Rejeter l'hypothèse nulle alors qu'elle est vraie (faux positif); sa probabilité est alpha.

### Qu'est-ce que l'erreur de type II ?

Ne pas rejeter l'hypothèse nulle alors qu'un effet réel existe (faux négatif); sa probabilité est bêta.

### De quoi dépend la puissance d'une étude ?

De la taille d'échantillon, de la taille de l'effet à détecter, de la variabilité de la mesure et du seuil alpha.

### Un résultat non significatif prouve-t-il l'absence d'effet ?

Non: l'absence de preuve n'est pas la preuve de l'absence, surtout si l'étude manque de puissance; l'IC montre quels effets restent plausibles.

### Pourquoi corriger pour les comparaisons multiples ?

Parce que le risque cumulé de faux positifs augmente avec le nombre de tests; la correction de Bonferroni divise le seuil alpha par le nombre de tests.

## Glossaire

- **Intervalle de confiance** : Plage de valeurs construite à partir des données qui contient la vraie valeur dans un pourcentage fixé de répétitions.
- **Valeur p** : Probabilité d'observer des données au moins aussi extrêmes que celles obtenues si l'hypothèse nulle est vraie.
- **Hypothèse nulle** : Hypothèse d'absence d'effet ou de différence que le test cherche à réfuter.
- **Erreur de type I** : Rejet à tort de l'hypothèse nulle, c'est-à-dire un faux positif.
- **Puissance statistique** : Probabilité de détecter un effet réel de taille donnée, égale à 1 − bêta.
- **Différence minimale cliniquement importante** : Plus petit changement jugé utile par les patients ou les cliniciens.
- **Correction de Bonferroni** : Ajustement du seuil de signification en divisant alpha par le nombre de tests effectués.
- **Erreur standard** : Écart-type de la distribution d'échantillonnage d'une estimation.

https://ruvy.ch/decks/-P5COsIs-oPBnjzDSb28
